罕见病药物市场与管理 后印本

摘要: 罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病，绝大部分属于先天性疾病、慢性病，且常常危及生命。近年来，随着公众认知度的提高、国家政策的支持、诊断及治疗技术的进步，罕见病药物市场逐渐发展起来，销售额逐年增加，出现多个“重磅炸弹”级药物。国际大型药企开始抢占罕见病药物市场并且加紧药物研发，目前正在研发的罕见病药物有500多个，主要针对罕见癌症、遗传性疾病、神经类疾病、传染性疾病和自身免疫性疾病等。发达国家和地区在罕见病管理及市场发展方面都已经比较完善，而中国在这方面还比较落后。本文分析了中国罕见病药物市场的发展困境并提出了几点建议，希望能够促进国内罕见病药物市场的快速发展。